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Salute

Leucemia, terapia Car-T funziona: guariti i primi 3 bimbi sottoposti al trattamento

Leucemia, terapia Car-T funziona: guariti i primi 3 bimbi sottoposti al trattamento. Successo totale per il primo trattamento in Italia con cellule Car-T. Sono infatti guariti i primi tre bambini sottoposti alla terapia. Ma cosa sono le Car-T? Sono cellule ottenute a fresco, grazie a una innovativa produzione automatizzata.

I tre piccoli pazienti erano affetti da leucemia linfoide acuta a precursori B-cellulari. Si tratta di una forma refrattaria a tutte le terapie convenzionali. Ma ha funzionato il trattattamento con le cellule geneticamente modificate, prodotte presso l’Officina Farmaceutica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma.

I tre bambini sono stati inclusi nel nuovo protocollo di trattamento sperimentale e trattati con cellule geneticamente modificate. Un procedimento usato per esprimere un recettore chiamato CAR (dall’inglese Chimeric Antigen Receptor) diretto verso il bersaglio tumorale CD19. Su uno dei tre bambini aveva addirittura fallito una procedura di trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche.

Con questo sistema, automatizzato, si possono produrre in due settimane più lotti di cellule Car-T contemporaneamente e all’interno dello stesso ambiente. Inoltre, consente di ridurre il personale necessario alla manifattura, contenendo così il rischio di contaminazione dei prodotti e non solo.

Leucemia, terapia Car-T guarisce 3 bimbi

Il sistema automatizzato consente anche di generare procedure altamente standardizzate e, quindi, riproducibili, limitando notevolmente i costi di produzione. Grazie alle caratteristiche di questo approccio, la terapia si rende accessibile anche per i pazienti affetti dalle forme più aggressive di malattia.

Nei tre casi è stato possibile ottenere un numero di cellule Car-T largamente superiore alla dose necessaria per la prima fase del trattamento. Questo ha consentito di congelare parte delle cellule prodotte, per gli eventuali trattamenti futuri di consolidamento.

Una capacità di scorta, che dimostra la fattibilità e l’efficienza del processo produttivo. Nei tre pazienti l’infusione del prodotto a fresco è stata ben tollerata, facendo registrare come effetto collaterale solamente febbre. Un aspetto che non preoccupa poiché la temperatura si alza quando c’è un rilascio di molecole infiammatorie (le citochine) da parte delle cellule Car-T.

A promuovere il progetto è stato il Parlamento, che ha destinato 10 milioni di euro al ministero della Salute, al fine di mettere a disposizione questo nuovo approccio terapeutico sul territorio nazionale.

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