Scoperto un farmaco che riduce del 97% uno dei fattori di rischio cardiovascolare più preoccupanti con una singola dose. Un gruppo di ricercatori ha testato un nuovo farmaco che riduce del 97% la lipoproteina, uno dei fattori di rischio cardiovascolare più preoccupanti, con una singola dose.
Lo studio, pubblicato su The Lancet, presenta i risultati della sperimentazione clinica dedicata a Kylo-11, un nuovo farmaco progettato per ridurre in modo mirato la lipoproteina(a), o Lp(a), una particella lipidica geneticamente determinata che rappresenta uno dei più solidi fattori di rischio indipendenti per infarto, ictus e stenosi aortica.
La ricerca, condotta su un gruppo selezionato di partecipanti con livelli elevati di Lp(a), ha mostrato che una singola iniezione del farmaco è stata in grado di abbattere la concentrazione della particella fino al 97 per cento, mantenendo l’effetto per un periodo di quarantotto settimane. Si tratta di un risultato che gli autori definiscono senza precedenti, soprattutto considerando che attualmente non esistono terapie approvate in grado di ridurre la Lp(a) in modo significativo e duraturo
Spento il gene responsabile della produzione della lipoproteina(a)
Kylo-11 appartiene alla categoria dei farmaci basati su RNA interferente e agisce silenziando selettivamente il gene responsabile della produzione della lipoproteina(a). Il meccanismo, già utilizzato in altri contesti terapeutici, viene qui applicato a una delle variabili più difficili da modificare nel profilo cardiovascolare dei pazienti, poiché la Lp(a) è quasi interamente determinata dalla genetica e risponde poco ai cambiamenti dello stile di vita o ai farmaci tradizionali.
Lo studio ha coinvolto adulti con livelli molto elevati della particella, spesso superiori a 150 milligrammi per decilitro, una soglia associata a un rischio cardiovascolare nettamente aumentato..I ricercatori hanno somministrato diverse dosi del farmaco per valutare la risposta e la durata dell’effetto.
La riduzione massima, pari al 97 per cento, è stata osservata nei partecipanti che hanno ricevuto la dose più alta. Anche le dosi inferiori hanno prodotto cali significativi, suggerendo un rapporto dose-risposta coerente. L’effetto prolungato per quarantotto settimane indica che Kylo-11 potrebbe essere somministrato una o due volte l’anno, un aspetto che gli autori considerano rilevante per l’aderenza terapeutica e per la gestione clinica dei pazienti ad alto rischio.
Eventi avversi moderati
Il profilo di sicurezza del farmaco è stato giudicato favorevole. Gli eventi avversi riportati sono stati per lo più lievi o moderati e non hanno richiesto l’interruzione del trattamento. Le reazioni nel sito di iniezione sono state le più comuni, ma si sono risolte spontaneamente. Non sono emersi segnali di tossicità epatica, renale o ematologica, elementi che gli autori ritengono incoraggianti per il proseguimento dello sviluppo clinico.
Gli scienziati sottolineano che la riduzione della Lp(a) è considerata una strategia promettente per diminuire il rischio cardiovascolare residuo nei pazienti già trattati con statine o altre terapie ipolipemizzanti. Tuttavia, lo studio non era progettato per valutare direttamente l’impatto sugli eventi clinici come infarti o ictus. Per questo motivo, sono già in preparazione trial più ampi e di lunga durata che dovranno dimostrare se l’abbattimento della Lp(a) ottenuto con Kylo-11 si traduce in una riduzione effettiva degli eventi cardiovascolari maggiori.
Secondo gli autori, i risultati aprono la strada a una nuova classe di terapie mirate che potrebbero cambiare l’approccio alla prevenzione cardiovascolare nei pazienti con livelli geneticamente elevati di lipoproteina(a).
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