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Sla, paziente in sedia a rotelle assume nuovo farmaco e torna camminare

Sla, paziente in sedia a rotelle assume nuovo farmaco e torna camminare. Nuova arma a disposizione della medicina nella lotta alla Sla. Un nuovo farmaco ha permesso a un uomo in sedia a rotelle di tornare a camminare. Il Tofersen ha rallentato il progresso della condizione debilitante in alcuni pazienti senza altre opzioni. Questo farmaco, secondo i ricercatori dell’Università di Sheffield, agisce disattivando un gene difettoso che può causare la malattia incurabile.

Gli scienziati hanno affermato che i risultati “significativi” dello studio di fase 3 possono offrire miglioramenti che cambiano la vita a centinaia di pazienti con la malattia. Les Wood, del South Yorkshire, a cui è stata diagnosticata la MND 10 anni fa, ha affermato che la partecipazione allo studio ha migliorato drasticamente la sua vita, permettendogli ancora una volta di godersi le vacanze in Spagna con sua moglie Val.

Il 68enne ha detto: “Dopo 12 mesi di assunzione del farmaco potevo effettivamente entrare in casa senza bastoni. Sono riuscito a togliere alcuni dei miei antidolorifici e mi sono sentito molto meglio. MND è una malattia progressiva, quindi anche se i miei sintomi hanno continuato a peggiorare, senza il farmaco la differenza sarebbe stata tale da peggiorare la mia qualità di vita. Non solo dà speranza a me, ma anche a molte persone, anche della mia stessa famiglia”, le sue parole riportate dal Daily Mail.

La condizione, nota anche come sclerosi laterale amiotrofica (SLA), provoca la rapida degenerazione dei nervi e delle cellule cerebrali, portando a debolezza e atrofia muscolare. I pazienti hanno anche difficoltà a camminare, parlare, usare le braccia e le mani, mangiare e respirare. Nel tempo può portare alla paralisi e alla fine alla morte, anche se alcuni possono conviverci per decenni.

Sla, paziente in sedia a rotelle torna camminare con nuovo farmaco

Le attuali opzioni di trattamento si limitano ad alleviare i sintomi con dieta, fisioterapia e logopedia. Ma i ricercatori sperano che il nuovo trattamento possa migliorare significativamente la durata e la qualità della vita in tutti coloro che hanno una mutazione SOD-1. I risultati sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine.

I ricercatori hanno monitorato 108 pazienti affetti da malattie dei motoneuroni in una clinica a Sheffield per 28 settimane, con 49 che hanno proseguito lo studio per altre 24 settimane. Complessivamente, a due terzi è stata somministrata un’iniezione mensile da 100 mg di tofersen di Biogen, mentre il resto ha ricevuto un placebo. L’iniezione è stata effettuata in una sacca di liquido alla base della colonna vertebrale, in modo simile a come viene eseguita un’epidurale.

Il team ha misurato i livelli di SOD-1 nel liquido spinale ogni mese nei pazienti per capire quanto il farmaco avesse influenzato i livelli del gene. Hanno anche misurato le catene leggere dei neurofilamenti plasmatici, una proteina nel sangue che provoca danni ai neuroni. I risultati hanno mostrato che i livelli di SOD-1 erano fino al 40% inferiori tra i partecipanti a cui era stato somministrato il farmaco.

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